隨著全球人口結構變化和老齡化的加劇，腦部疾病已成為全球各國面臨的重要社會和衛生問題。據統計，全球腦部疾病患者人數累計已超7億，約占全球疾病負擔的13%；在中國，腦部疾病患者已有上億人，發病率呈逐年上升趨勢，為患者家庭及社會帶來了巨大的負擔。從市場情況看，2019年全球腦部（中樞神經系統）疾病藥物的市場規模為1245億美元，為第四大藥物市場；未來15年，預計該領域藥物市場將保持穩定增長，在2034年將達到1721億美元，前景極為可觀。所以腦部疾病治療手段和治療藥物都存在著極大的未被滿足的臨床需求，腦部疾病藥物開發也正成為國內外藥物研發企業競技的熱門賽場。
但是，作為人類生命活動的司令官，相較于人體的其他組織器官，大腦的結構更為復雜，藥物開發更具挑戰，透腦性就是這類藥物需要解決的首要問題。血腦屏障是腦毛細血管阻止某些物質由血液進入腦組織的結構，它能阻擋98%以上的小分子藥物和幾乎100%的大分子藥物進入大腦。因此，在沒有主動運輸的情況下，藥物無法進入腦內，導致大量有效的藥物因為無法透過血腦屏障而被提前宣告無效。所以，要想藥物成功到達大腦內部發揮藥效，首要的是要提高藥物的透腦率。
此外，由于大腦結構特殊，腦部疾病藥物開發還存在安全性差、準確病因無法定論、臨床方案設計困難等問題，因而腦部疾病藥物的開發時間更長、投入更大。
海博為藥業堅持以臨床需求為導向，以源頭創新為驅動力，聚集了一支在藥物研發全鏈條各環節有著深厚研發經驗和強大執行力的管理團隊，搭建了以開發能透過血腦屏障的藥物為基礎，形成以透腦藥物分子設計、透腦藥物分子合成及篩選、透腦藥物藥代動力學評價及毒理學研究為特色的專業、高效、系統化的透腦創新藥物開發平臺。目前，該平臺已布局了多條創新藥研發管線，覆蓋原發或繼發性腦部腫瘤、自身免疫性疾病、疼痛等多種疾病領域，開發出多個透腦率超過60%的腦部疾病藥物，取得了重大突破。
代表性研發項目HBW-3-20
HBW-3-20是海博為藥業開發的具有自主知識產權的全球首個強透腦、抗耐藥、可逆的第三代BTK抑制劑，可用于中樞神經方面相關腫瘤和B細胞淋巴瘤，還可以開發免疫領域相關的適應癥，如風濕性關節炎、多發性硬化癥等。HBW-3-20的大鼠透腦率大于60%，明顯優于目前已知的腦部腫瘤藥物，目前已完成注冊申報批樣品制備，預計2022年7月申報臨床研究。
HBW-3-20在30mg BID劑量條件下，對DOHH2腦部腫瘤具有明顯的抑制作用，且明顯優于2020年3月上市的不可逆BTK抑制劑Triabrutinib，并且耐受性較好。
創新藥物研發三大平臺
創新藥物研發已成為新時代藥物研發的重要課題，特色化及差異化的研發管線布局是醫藥企業在激烈競爭中脫穎而出的利器。經過三年多的探索，海博為藥業已形成了透腦創新藥物開發平臺、重磅抗腫瘤靶向創新藥開發平臺、多肽藥物遞送平臺三足鼎立的創新格局，將采取開放式、多層次、多方位的合作模式，通過創新藥區域權益轉讓、創新藥和改良新藥技術合作及技術轉讓等合作方式，集中優勢與資源，對外尋求合作伙伴，共同開發質優價更優的中國好藥！
